نیشنل ہیلتھ سروس (این ایچ ایس) نے اعلان کیا ہے کہ ٹیڈی نامی ایک 19 ماہ کی لڑکی حال ہی میں کلینیکل ٹرائل سے باہر برطانیہ میں پہلی بچی بن گئی ہے جس نے میٹا کرومیٹک لیوکوڈیسٹروفی (ایم ایل ڈی) کے لئے ایک نئی جین تھراپی حاصل کی ہے، جو ایک مہلک جینیاتی عارضہ ہے۔
این ایچ ایس کی جانب سے جاری بیان میں کہا گیا ہے کہ 'ٹیڈی ایک خوش حال اور صحت مند بچی ہے جس میں اس تباہ کن بیماری کی کوئی علامت نہیں ہے جس کے ساتھ وہ پیدا ہوئی تھی۔'
جینیاتی خرابی ایم ایل ڈی خلیوں کی سلفیٹائڈز کو توڑنے کی صلاحیت میں خلل ڈالتی ہے ، ایک چربی والا مواد جو دماغ کے سفید مادے اور دماغ سے باہر اعصابی نظام کے بیشتر حصے میں چلنے والی وائرنگ کو الگ کرنے کے لئے استعمال ہوتا ہے۔ جینیاتی اور نایاب بیماریوں کے انفارمیشن سینٹر (نئے ٹیب میں کھلتا ہے) کے مطابق سلفیٹائڈ بلڈ اپ دماغ اور اعصابی خلیات کو تباہ کر دیتا ہے، جس کے نتیجے میں دماغی مسائل، موٹر کنٹرول اور سنسنی کا نقصان، دورے، فالج اور اندھا پن پیدا ہوتا ہے۔ آخر کار، خرابی موت کی طرف لے جاتی ہے.
عام طور پر ، ایم ایل ڈی علاج کا مقصد بیماری کی علامات کا انتظام کرنا ہوتا ہے ، حالانکہ متعدد تجرباتی تھراپیز ، بشمول ہڈیوں کے گودے کی پیوند کاری اور ہڈی کے خون کے اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹ ، بعض اوقات شیر خوار بچوں میں خرابی کی ترقی کو سست کرنے کے لئے استعمال کیے جاتے ہیں ، سینٹرفار ڈیزیز کنٹرول اینڈ پریوینشن (نئے ٹیب میں کھولتا ہے)۔ نئی جین تھراپی، جسے لیبمیلڈی (عام نام ایٹیڈرسیجن آٹوٹیمسیل) کہا جاتا ہے، کو حال ہی میں این ایچ ایس کی طرف سے استعمال کے لئے کلیئر کیا گیا تھا اور ایم ایل ڈی میں ناقص جینز کی ورکنگ کاپیاں جسم میں داخل کرکے کام کرتا ہے، اس طرح سلفیٹائڈز کو توڑنے کی صلاحیت کو بحال کرتا ہے.